遗传病可以治疗吗

摘要：德国Ruhr-Universitaet-Bochum的医生发现了发现遗传性失明的原因：他们鉴定了以前未知的CCDC66蛋白，这种蛋白的丢失最初会导致夜盲症，并在适当的时候通常会导致完全失明。

摘要：爱尔兰皇家外科医学院（RCSI）和博蒙特医院（Beaumont Hospital）的研究人员在理解最严重的遗传性肺气肿形式背后的机制以及蛋白质治疗如何改善病症方面取得了突破。

摘要：哈佛医学院和波士顿儿童医院的科学家已经使用一种新颖的基因编辑方法来挽救患有遗传性听力损失的小鼠的听力，并且成功地做到了这一点，而没有任何明显的脱靶效应。

摘要：伦敦大学皇家霍洛威分校（Royal Holloway）的科学家们报道了一种新的基于基因的治疗杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的方法，取得了令人鼓舞的结果。

摘要：美国佛罗里达大学(University of Florida)的研究人员对遗传性肺病的基因治疗进展进行了说明，一种对抗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(一种引起肺和肝脏疾病的常见遗传疾病)的实验性基因疗法，并未对患者造成有害影响，而且显示出有效的迹象。

摘要：2019年7月25日<第五讲>上线

摘要：CNGBdb系列课程第五期