杜氏肌营养不良的新疗法

2020-06-22 488遗传病

杜氏肌营养不良的新疗法,伦敦大学皇家霍洛威分校(Royal Holloway)的科学家们报道了一种新的基于基因的治疗杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的方法,取得了令人鼓舞的结果。目前,杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)还没有已知的治疗方法,每3000名男孩中。

肌营养不良

所有的肌营养不良都是由父母遗传给孩子的基因缺陷引起的,它们导致进行性肌肉无力,因为肌肉细胞分解并逐渐丧失。Duchenne型只影响男孩,受影响的人在1到3岁时出现了行走困难的最初迹象。

杜氏肌营养不良的新疗法

这项杜氏肌营养不良的新疗法研究由皇家霍洛威生物科学学院的乔治·迪克森教授领导,涉及一种叫做外显子跳跃的新基因疗法,该疗法在一种肌肉衰弱疾病的实验模型中进行了测试。经过治疗,该病的症状有了显著和长期的改善。

外显子跳跃是一种基因治疗方法,目前正在DMD的临床试验中,涉及合成DNA的短链,称为“反义寡核苷酸”,可被视为一种“分子补丁”。这种疗法可以恢复肌营养不良蛋白的产生(在患有DMD的男孩中缺失),并通过掩盖肌营养不良蛋白基因的缺陷部分,使缩短但功能性的肌营养不良蛋白得以产生。据认为,这种方法可能会潜在地将严重杜氏肌营养不良症的症状转化为类似于更温和的所谓“贝克尔”肌营养不良症的症状。

这项研究进一步证明了该技术在治疗DMD方面的潜力。目前,英国和荷兰正在进行临床试验,测试稍有不同形式的分子贴片,这些贴片正在产生有希望

引用

University of Royal Holloway London. "Duchenne muscular dystrophy: Scientists closer to finding treatment for life-threatening hereditary disease." ScienceDaily. ScienceDaily, 3 February 2011. www.sciencedaily.com/releases/2011/01/110104064605.htm.

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