基因治疗能恢复大鼠脊髓损伤后的手部功能

2020-12-01 114基因相关

伦敦国王学院的研究人员表明,基因治疗能恢复大鼠脊髓损伤后的手部功能。脊髓损伤的老鼠在接受基因疗法治疗后,可以重新学习熟练的手部动作。

基因治疗能恢复大鼠脊髓损伤后的手部功能

脊髓损伤患者往往失去了进行需要手部协调运动的日常动作的能力,如写字、拿牙刷或拿起饮料等。恢复手部功能是患者的首要任务,将极大地提高患者的独立性和生活质量。目前还没有再生疗法。

研究人员测试了一种新的基因疗法,用于再生脊髓中的受损组织,可以使用普通抗生素进行开关。

来自精神病学、心理学和神经科学研究所(IoPPN)的伊丽莎白-布拉德伯里教授说:"我们的方法令人兴奋的是,我们可以通过使用基因'开关'精确控制治疗的时间。这意味着我们可以在恢复所需的最佳时间内进行磨合。基因治疗提供了一种只需一次注射就能治疗大片脊髓的方法,有了开关,我们现在可以在不再需要时关闭基因。

研究内容

外伤性脊髓损伤后,会形成致密的疤痕组织,阻止神经细胞之间建立新的连接。基因疗法使细胞产生一种叫做软骨素酶的酶,这种酶可以分解疤痕组织,使神经细胞网络得以再生。

大多数人类脊髓损伤发生在颈部水平,影响四肢。研究人员给脊柱受伤的大鼠进行了基因疗法,这种疗法密切模仿了车祸或摔倒等创伤性撞击后发生的那种人类脊柱损伤。

IoPPN的Emily Burnside博士解释说。'老鼠和人类在伸手抓取物体时,会使用类似的协调运动序列。我们发现,当基因疗法开启两个月后,老鼠能够准确地伸手抓取糖粒。我们还发现大鼠脊髓的活动急剧增加,这说明神经细胞网络中已经有了新的连接'。

研究人员必须克服免疫系统识别和去除基因开关机制的问题。为了解决这个问题,研究人员与荷兰的同事合作,添加了一个'隐形基因',将基因开关隐藏起来,不让免疫系统发现。

下一步研究

荷兰神经科学研究所的Joost Verhaagen教授说:"使用隐形基因开关提供了重要的保障,是向有效的脊髓损伤基因疗法迈出了令人鼓舞的一步。这是第一次证明带有隐形开关的基因疗法在动物身上起作用"。

基因治疗能恢复大鼠脊髓损伤后的手部功能。该基因疗法还没有准备好进行人体试验。虽然关闭治疗基因的能力提供了保障,但研究人员发现,即使在关闭时,少量的基因仍然处于活跃状态。他们现在正致力于将基因完全关闭,并朝着在更大物种中进行试验的方向发展。

这项研究得到了医学研究委员会、国际脊柱研究信托基金和生命之翼的资助,并发表在《脑》杂志上。

引用

King's College London. "Gene therapy restores hand function after spinal cord injury in rats." ScienceDaily. ScienceDaily, 14 June 2018. www.sciencedaily.com/releases/2018/06/180614213734.htm.

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