基因治疗可成功治疗青光眼

2020-06-05 2616基因相关

布里斯托尔大学领导的一项新研究表明,基因治疗可成功治疗青光眼。使用基因疗法一次注射就能成功治疗常见的眼病青光眼,这将改善许多患者的治疗方案、疗效和生活质量。

研究背景

青光眼影响着全世界超过6400万人,是不可逆转失明的主要原因。它通常是由眼睛前部的液体积聚引起的,这会增加眼睛内部的压力,并逐渐损害负责视力的神经。目前的治疗方法包括眼药水、激光或手术,所有这些都有局限性和缺点。

由布里斯托尔医学院(Bristol Medical School:Translational Health Sciences)的学者领导的研究小组测试了一种新方法,基因治疗可成功治疗青光眼,该方法可以提供额外的治疗选择和益处。他们的发现发表在《分子治疗》杂志上。

基因治疗可成功治疗青光眼

研究人员设计了一种基因疗法,并用实验性的青光眼小鼠模型和人类供者组织证明了这一概念。

治疗的目标是眼睛的睫状体,它产生的液体维持眼睛内的压力。利用最新的基因编辑技术CRISPR,睫状体中一种叫做水通道蛋白1的基因被灭活,导致眼压降低。

布里斯托尔医学院(Bristol Medical School:Translational Health Sciences)访问高级研究员、通讯作者朱科林(Colin Chu)博士说:“目前还没有治愈青光眼的方法,如果不及早诊断和治疗青光眼,可能导致视力丧失。

研究转化

“我们希望在不久的将来,这种新疗法的临床试验能够取得进展。如果成功的话,它可以通过单眼注射长期治疗青光眼,这将提高许多患者的生活质量,同时节省NHS的时间和金钱。”

学术界目前正在与行业合作伙伴进行讨论,以支持进一步的实验室工作,并迅速将这一新的治疗方案推向临床试验。

引用

University of Bristol. "Glaucoma could be successfully treated with gene therapy." ScienceDaily. ScienceDaily, 21 April 2020. www.sciencedaily.com/releases/2020/04/200421112608.htm.

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