非病毒基因疗法加速癌症研究

RMIT大学研究人员开发的非病毒基因疗法，仿生基因传递方法已在实验室测试中证明是有效的，并且比标准的病毒方法更安全。

非病毒基因疗法加速癌症研究

基因疗法现状

基因疗法被广泛认为是癌症研究的下一个前沿领域，它涉及将新基因引入患者的细胞中，以替代引起疾病的缺失或功能异常的基因。

由于细胞的设计不能自然吸收基因或任何外源DNA，因此基因治疗的最大挑战是将治疗性基因带入细胞。

研究集中于使用病毒传递系统穿透细胞，但是与将病毒引入体内相关的风险减缓了从实验室到临床的进展，FDA仅批准了三种基于病毒的疗法。

尽管更安全且相对便宜，但由于结果不同，非病毒方法已成为少于0.25％基因治疗研究的重点。

首席研究员拉维·舒克拉（Ravi Shukla）博士说，解决合适的非病毒方法的空白将是将基因疗法带出实验室并进入临床的关键步骤。

他说：“有效的非病毒方法对患者来说将更安全，并且可以大大减少将新疗法推向市场所需的时间和费用。”

“我们现在已经成功地测试了一种非病毒替代品，该替代品可以使我们规避病毒方法所涉及的风险，并帮助释放基因治疗的全部潜力。”

非病毒基因疗法加速癌症研究

研究内容

Shukla和他的团队使用金属有机框架（MOF）开发了一种新的非病毒方法，这种方法具有用途广泛，超多孔的纳米材料，几乎可以用于存储，分离，释放或保护几乎任何生物分子。

这项研究得到了联邦科学与工业研究组织（CSIRO）的支持，该组织开发了一种技术来制造工业规模的MOF。

MOF主要用于工业或化学目的，在生物学上的应用正日益普及，这些最新发现表明它们在非病毒基因治疗中具有极好的潜力。

研究人员使用以其生物相容性和可生物降解特性而闻名的MOF亚型将DNA携带到细胞中。

发现基于MOF的递送方法对前列腺癌细胞有效，并为治疗肺癌和乳腺癌以及其他疾病打开了大门。

与舒克拉合作研究的博士研究员Arpita Poddar表示，这些发现是开启迄今为止被忽视的研究方向的第一步。

她说：“现在我们有了概念证明，我们可以研究其他应用，包括在转基因组学，埋植剂甚至作物改良中的应用。”

非病毒基因疗法加速癌症研究

引用

RMIT University. Non-viral gene therapy to speed up cancer research. ScienceDaily, September 24, 2019. 
https://www.sciencedaily.com/releases/2019/09/190924104101.htm