研究人员通过计算机在大海捞针中寻找治疗罕见疾病的方法

在美国，每10个人中就有一个人在与罕见病作斗争，或影响不到20万美国人的疾病。虽然全球有7000多种罕见病，总共影响了3.5亿多人，但对于制药业来说，开发新疗法来治疗每种罕见病的少数患者是无利可图的。研究人员通过计算机在大海捞针中寻找治疗罕见疾病的方法，美国路易斯安那州立大学计算系统生物学小组的研究人员开发了一种复杂而系统的方法来识别可以重新定位治疗罕见病或病情的现有药物。他们已经微调了一个计算机辅助的药物重新定位过程，可以节省时间和金钱，帮助这些患者得到有效的治疗。

研究人员通过计算机在大海捞针中寻找治疗罕见疾病的方法

"罕见病有时会影响到很小的人群，除非通过人道主义和政府的激励措施，否则发现治疗方法在经济上是不可行的。这些有时得不到治疗的疾病被贴上了'孤儿病'的标签。论文的主要作者之一、路易斯安那州立大学生物科学系博士生Misagh Naderi说："我们开发了一种方法，通过计算找到罕见病蛋白质结构和功能与现有药物相互作用之间的匹配，从而帮助治疗其中一些孤儿病患者。

这项研究将于本周发表在自然出版集团与系统生物学研究所合作出版的《npj系统生物学与应用》杂志上。

研究内容

"过去，大多数再利用的药物都是偶然发现的。例如，药物金刚烷胺最早被引入治疗呼吸道感染。然而，几年后，一位帕金森病患者在服用该药治疗流感时，其疾病症状得到了显著改善。这一观察引发了额外的研究。现在，金刚烷胺已被食品药品监督管理局批准为抗病毒和抗帕金森病药物。但是，我们不能只依靠偶然的机会来寻找治疗孤儿病的方法。"路易斯安那州立大学计算系统生物学小组负责人Michal Brylinski博士说。

研究人员通过计算机在大海捞针中寻找治疗罕见疾病的方法，为了使药物再利用系统化，Naderi、合著者Rajiv Gandhi Govindaraj及其同事将同一小组开发的软件eMatchSite与虚拟筛选相结合，以匹配FDA批准的药物和涉及罕见病的蛋白质。LSU超级计算机允许他们测试数百万种可能性，而这些可能性将花费数十亿美元在实验室中进行测试。

引用

Louisiana State University. "Researchers computationally find the needle in a haystack to treat rare diseases." ScienceDaily. ScienceDaily, 13 March 2018. www.sciencedaily.com/releases/2018/03/180313084211.htm.